Chào mừng bạn đến với website Bệnh viện Sản Nhi An Giang

THAY THẾ CHỨC NĂNG CỦA PROTEIN BỊ SUY YẾU TRONG BỆNH XƠ NANG

Người dịch: Huỳnh Trần Bích Ngọc

Một loại thuốc kháng nấm đang được sử dụng rộng rãi đã thay thế chức năng của protein bị đột biến gây ra bệnh xơ nang trong các tế bào phổi người được nuôi trong phòng thí nghiệm.


kduocprotein

Ở những người bị xơ nang, một loại protein thường giải phóng bicarbonate (hình cầu màu đỏ) từ tế bào bị thiếu hoặc khiếm khuyết (ruy băng màu nâu). Amphotericin B (màu trắng) có thể tạo thành các kênh để giải phóng bicarbonate, khôi phục các đặc tính kháng sinh của bề mặt đường thở.

Rebecca Schultz, Đại học Y khoa Carle Illinois

Các phát hiện cho thấy một liệu pháp tiềm năng để điều trị cho những người mắc chứng rối loạn di truyền, gây ra thiệt hại nghiêm trọng cho phổi và đe dọa tính mạng này.

Ở những người bị xơ nang, một loại protein giải phóng bicarbonate từ tế bào bị thiếu hoặc khiếm khuyết. Amphotericin B có thể tạo thành các kênh để giải phóng bicarbonate, khôi phục các đặc tính kháng khuẩn của bề mặt đường thở. Rebecca Schultz, Đại học Y khoa Carle Illinois.

Xơ nang là một tình trạng đột biến gen làm dày chất nhầy gây tắc nghẽn phổi. Điều này có thể dẫn đến nhiễm trùng lặp đi lặp lại, sẹo và suy thoái dần đường thở. Nó gây ra bởi một khiếm khuyết trong gen CFTR (chất điều hòa dẫn truyền màng xơ nang).

CFTR tạo thành một kênh trong màng tế bào để kiểm soát sự di chuyển của các phân tử (như muối, nước và bicarbonate) giữa trong và ngoài các tế bào lót phổi. Ở những người bị xơ nang, các protein CFTR khiếm khuyết ngăn chặn các tế bào phổi tiết ra các ion bicarbonate và clorua. Điều này làm cho chất nhầy trên các tế bào phổi trở nên axit và dính hơn. Chất nhầy dính làm suy yếu khả năng loại bỏ vi khuẩn có hại được hít vào của phổi.

Mặc dù hiện sẵn có một số phương pháp điều trị, nhưng chúng bị hạn chế vì những người khác nhau có các loại protein đột biến khác nhau. Thậm chí một số người không tạo ra protein CFTR.

Amphotericin B là một loại thuốc kháng nấm có thể tạo thành một kênh để cho phép các phân tử vào trong và ra ngoài tế bào. Để kiểm tra xem amphotericin B có thể thay thế chức năng của protein CFTR bị khiếm khuyết hay không, nhóm nghiên cứu do Tiến sĩ Martin D. Burke tại Đại học Illinois ở Champaign đã thử nghiệm tiểu phân tử trong mô hình động vật và mô phổi từ bệnh nhân bị xơ nang. Nghiên cứu được Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia NIH (NHLBI) hỗ trợ một phần. Kết quả được công bố trực tuyến vào ngày 13 tháng 3 năm 2019, trên tạp chí Nature.

Các nhà nghiên cứu đã so sánh amphotericin B với một loại thuốc khác gọi là ivacaftor, loại thuốc cải thiện chức năng của protein CFTR có các đột biến cụ thể. Trong tế bào phổi người phát triển trong phòng thí nghiệm, cả hai loại thuốc đều cải thiện mức độ pH và bài tiết bicarbonate và làm giảm độ nhớt của chất lỏng trên các tế bào phổi ở mức độ tương tự.

Tuy nhiên, trong các tế bào có CFTR đột biến không chèn vào màng tế bào và những tế bào không tạo ra CFTR, chỉ có amphotericin B có thể khôi phục chức năng, vì tác dụng của amphotericin B không cần thông qua protein CFTR.

Nhóm nghiên cứu tiếp theo đã sử dụng amphotericin B trong một mô hình động vật bị xơ nang và tìm thấy mức pH được cải thiện trong chất lỏng ở các tế bào phổi. Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng amphotericin có thể được đưa trực tiếp vào phổi để tránh các tác dụng phụ phổ biến.

“Cộng đồng bệnh nhân xơ nang thực sự cần một liệu pháp mới để giảm bớt gánh nặng của căn bệnh này. Chúng tôi rất quan tâm xem cách điều trị tiềm năng này có thể thực hiện trong các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai ?”, bác sĩ James Kiley, giám đốc bộ phận bệnh phổi của NHLBI.

“Tin tức thực sự thú vị là amphotericin là một loại thuốc đã được phê duyệt và có sẵn trên thị trường”, ghi chú của Burke.

Cách tiếp cận này hứa hẹn đặc biệt đối với một nhóm bệnh nhân, khoảng 10% số người mắc bệnh xơ nang, người không đáp ứng với bất kỳ phương pháp điều trị nào. Tuy nhiên, cần nhiều nghiên cứu hơn trước khi thuốc có thể được sử dụng một cách an toàn để điều trị bệnh xơ nang ở người.

Nguồn: NIH.gov

Please follow and like us:
640 lượt xem
webs counters
Total Count © 2020 - Bệnh viện Sản Nhi An Giang
Flag Counter